1. 目的
参数字典用于统一口径与证据层级,确保演示时可清晰解释“哪些是本土数据、哪些是代理输入、哪些待补齐”。
2. 来源分层规则
- RWE 直连:重庆区域健康医疗数据中心报告,半年/人年化,用作 BIA 事件率、资源利用与费用基线。
- 中国文献优先:A07 已作为当前 CEA 中国状态成本锚点,A05 用于中国 MMF 长期结局背景。
- 国际 HTA 代理:HTA 2016 参数仅承担 CEA 结构、长期转移与效用占位作用。
- 专家补充证据:A01/A02/A03 用于 generic 边界问答;A17/A18 用于 EC-MPS/TDM 专家页,不直接替代首页数字,也不进入当前 release 比较入口。
- 待补齐:药品单价、医保支付比例、事件处置成本、中国本土效用值与长期转移概率。
3. 参数字典(核心项)
| 参数 | 单位/口径 | 用途 | 来源 | 状态 | 备注 |
|---|---|---|---|---|---|
| 总治疗费用 | 元/人年 | BIA 成本基线 | RWE 半年口径年化 | RWE | 中位值默认 |
| 医保基金支出 | 元/人年 | BIA 支付方视角 | RWE 半年口径年化 | RWE | 中位值默认 |
| 门诊次数 | 次/人年 | 资源利用 | RWE 半年口径年化 | RWE | 可随周期缩放 |
| 住院次数/住院天数 | 次/人年;天/人年 | 资源利用 | RWE 半年口径年化 | RWE | 可随周期缩放 |
| 急性排斥 | 次/人年 | BIA 事件率 | RWE 半年口径年化 | RWE | 事件率 |
| 急性肺部感染 | 次/人年 | BIA 事件率 | RWE 半年口径年化 | RWE | 事件率 |
| 非肺部感染 | 次/人年 | BIA 事件率 | RWE 半年口径年化 | RWE | 事件率 |
| 慢性排斥/移植肾损伤/骨髓抑制 | %/半年 | BIA 风险项 | RWE 半年口径年化 | RWE | 以百分比展示 |
| 功能移植物→失功 odds | odds/年 | CEA 转移 | HTA 2016 成人 | 代理 | odds→概率 |
| 功能移植物→死亡 odds | odds/年 | CEA 转移 | HTA 2016 成人 | 代理 | odds→概率 |
| 透析死亡率(分年龄段) | 率/年 | CEA 转移 | HTA Appendix 7 | 代理 | 年龄段可调 |
| 效用减量(移植物/血透/腹透) | utility decrement | CEA 效用 | HTA 2016 | 代理 | 基准效用≈1.0 |
| 透析成本(年) | 元/年 | CEA 成本 | A07 中国成本候选 | 中国候选 | 当前 base case 已按 A07 的 HD/PD 年成本加权;正式版需披露 2013 广州口径并做校正 |
| 肾移植状态成本(KT 第1/2年) | 元/年 | CEA 成本状态参考 | A07 广州队列 | 中国候选 | 当前 maintenance base case 优先采用 KT 第 2 年 93,155.3;KT 首年 132,253.0 保留作扩展参考 |
| A07 成本校正因子 | 比例因子 | CEA 校准 | 模型设定 | 可调 | 用于年份/地区口径校正,默认 1.0 |
| EC‑MPS 肺部感染 RR | RR | 历史代理备份 | 公开文献摘要 | 备份 | 不进入当前 release;仅保留作历史技术备份 |
| EC‑MPS 慢性排斥 RR | RR | 历史代理备份 | 公开文献摘要 | 备份 | 不进入当前 release;仅保留作历史技术备份 |
| EC‑MPS BPAR/感染绝对率 | %/24月 | 历史代理备份 | 公开摘要 | 备份 | 不进入当前 release;仅保留作历史技术备份 |
| EC‑MPS 急性排斥率(Markov) | %/年 | 历史代理备份 | 中文药物经济学 2011(OCR) | 备份 | 不进入当前 release;20.2%,十年 Markov 输入 |
| EC‑MPS 慢性排斥率(Markov) | %/年 | 历史代理备份 | 中文药物经济学 2011(OCR) | 备份 | 不进入当前 release;2.8%,十年 Markov 输入 |
| MMF 急性排斥率(Markov) | %/年 | 对照情景 | 中文药物经济学 2011(OCR) | 待确认 | 24.4%,十年 Markov 输入 |
| MMF 慢性排斥率(Markov) | %/年 | 对照情景 | 中文药物经济学 2011(OCR) | 待确认 | 6.2%,十年 Markov 输入 |
| 状态效用值(功能/急排/慢排/失功) | utility | CEA 代理 | 中文药物经济学 2011(OCR) | 待确认 | 0.84 / 0.74 / 0.64 / 0.44 |
| 药品单价/医保支付比例 | 元/单位;% | 成本精度 | 内部数据 | 待补齐 | 当前占位 |
| 事件处置成本 | 元/次 | 成本瀑布 | 文献/内部 | 待补齐 | BIA 当前未单列;CEA base case 也未单列急排事件成本,以避免重复计费 |
4. 当前已落地的四条文献补丁
| 文献 | 当前用途 | 可否直接入模 | 边界说明 |
|---|---|---|---|
| A07 | CEA 中国成本状态候选 | 可,优先用于成本状态 | 广州 2013 年口径,需披露年份/地区并做通胀校正 |
| A05 | 中国 MMF 长期应用与结局背景 | 部分可用,偏背景 | 不是原研 vs 仿制直接头对头,不能直接外推首页结论 |
| A17 | 限制 EC-MPS GI 优势的过度表述 | 否,主要用于问答边界 | 低偏倚证据不支持对稳定 MMF 患者因 GI 生活质量常规换药 |
| A18 | TDM 专家补充与方法学说明 | 部分可用,偏专家模块 | 样本量和随访有限,不直接作为首页主结论 |
5. 当前最重要的参数边界
- 首页默认比较固定为骁悉 vs 仿制 MMF,不引入 EC-MPS 情景干扰主线,也不开放其比较入口。
- BIA 首页数字继续以重庆 RWE 为核心,不用间接文献数字替换首页卡片。
- CEA 目前仍是“专家补充版”:当前已切到 A07 中国状态成本基线,但长期转移率和效用值仍待中国化替换。
- A01/A02/A03 最适合回答“为什么不能只看生物等效”;A17/A18 最适合回答“GI/TDM 怎么讲”。
6. 非首页参数层的支持性指标
| 支持主题 | 候选指标 | 当前证据 | 建议用途 | 是否进首页 |
|---|---|---|---|---|
| 早期再入院 | 30天 EHR incidence;频繁再入院风险 | B11 / B15 / B16 | 资源利用、长期结局与管理价值补强 | 否 |
| 出院层风险因素 | 电解质异常、DGF、住院期并发症、合并症负担 | B12 | 管理侧流程优化与风险识别 | 否 |
| 白细胞减少/中性粒减少 | L/N 发生率范围、住院风险、剂量调整 | B17 | 安全性管理与监测必要性说明 | 否 |
| MPA monitoring 实践 | 监测采用率、可及性障碍、成本障碍 | B18 | 解释“有价值但落地不足” | 否 |
| 中国 GI 管理补充 | 术后腹泻发生率、病因构成、保守处理/换药比例 | B07 | GI 问题综合管理问答 | 否 |
附:参数明细与默认值见 `Parameter_Table_v0.1.md` 与 `Parameter_Defaults_v0.1.md`。如需升级正式评估版,将逐项替换代理与待补齐项。
返回 交互演示页。